Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Русские писатели на сцене домашних театров Русские писатели на сцене домашних театров

Вспоминаем, кто из русских классиков блистал на подмостках домашних театров

Культура.РФ
Александр Зеленин и его отец изобрели стоячее рабочее место-тренажер, чтобы отучить людей от сидячего образа жизни. Вот что выходит из этой идеи Александр Зеленин и его отец изобрели стоячее рабочее место-тренажер, чтобы отучить людей от сидячего образа жизни. Вот что выходит из этой идеи

Как один стартап оседлал тренд на ЗОЖ и пытается внедрить его в коворкингах

Inc.
7 причин, почему тебя мучает жажда, даже когда пьешь воду ведрами 7 причин, почему тебя мучает жажда, даже когда пьешь воду ведрами

С этим лучше не шутить

Playboy
Хемосинтезирующие бактерии окислили марганец Хемосинтезирующие бактерии окислили марганец

Существование таких бактерий предположили сто лет назад, но нашли их случайно

N+1
Сериал «Дивный новый мир»: «идеальное» общество будущего, бесконечные наслаждения и слишком много ненужного экшна Сериал «Дивный новый мир»: «идеальное» общество будущего, бесконечные наслаждения и слишком много ненужного экшна

Тот случай, когда книга была лучше

GQ
15 лучших современных фильмов из 15 бывших советских республик 15 лучших современных фильмов из 15 бывших советских республик

Какое кино снимают бывшие республики СССР и как у них это получается

Maxim
Вера в справедливый мир. Когнитивное искажение, которое заставляет нас осуждать Вера в справедливый мир. Когнитивное искажение, которое заставляет нас осуждать

Почему справедливые люди часто принимают несправедливые решения

Reminder
Ну просто довели! Ну просто довели!

Иногда на работе случаются неприятные конфликтные ситуации

Лиза
Ничего лишнего, все нужное: 5 простых правил осознанного шопинга Ничего лишнего, все нужное: 5 простых правил осознанного шопинга

Как привести свой гардероб к балансу и отправиться на шопинг с пользой

Esquire
На «Балтике» в ООН На «Балтике» в ООН

Рейс этого судна вошел не только в российскую, но и мировую политическую историю

Дилетант
Катаклизм Катаклизм

Тайваньская шинная компания Kenda замахнулась на святое

Мото
Найден способ точного определения подлинности и чистоты алмазов Найден способ точного определения подлинности и чистоты алмазов

Уникальная методика анализа алмазов

Популярная механика
Без всякого сопротивления: что такое сверхпроводимость Без всякого сопротивления: что такое сверхпроводимость

Многие слышали термин "сверхпроводимость", но не могут объяснить, что это такое

Популярная механика
Еще 12 самых знаменитых пари в истории Еще 12 самых знаменитых пари в истории

Самые удивительные споры в истории

Maxim
Лия Ахеджакова: Лия Ахеджакова:

Знаем ли мы Лию Ахеджакову?

Караван историй
Заметки тролля. Почему в соцсетях люди становятся хамами и как им противостоять Заметки тролля. Почему в соцсетях люди становятся хамами и как им противостоять

Об одном из «подвидов» возмутителей сетевого спокойствия — тролле по незнанию

Forbes
Безопасный фритюр Безопасный фритюр

Насколько страшен фритюр и откуда взялось предубеждение к блюдам во фритюре?

Bones
Любовь японцев и шоу: как Алина Загитова заработала за год больше 1 млн долларов Любовь японцев и шоу: как Алина Загитова заработала за год больше 1 млн долларов

Алина Загитова стала одной из самых успешных представительниц фигурного катания

Cosmopolitan
Что делать, когда все бесят и не правы? Что делать, когда все бесят и не правы?

Что делать с несовершенством мира?

Psychologies
Обзор Saints Row The Third Remastered: базбашенное веселье Обзор Saints Row The Third Remastered: базбашенное веселье

Saints Row: The Third Remastered определенно заслуживает места в вашей коллекции

CHIP
5 неожиданных фактов об Арнольде Шварценеггере 5 неожиданных фактов об Арнольде Шварценеггере

Арнольд Шварценеггер не перестает удивлять

Maxim
Мыши без ума от сыра и еще 25 ошибок массового поражения Мыши без ума от сыра и еще 25 ошибок массового поражения

Благодаря нам ты разуверишься даже в самых незыблемых истинах!

Maxim
Самый красивый провал Apple: 20 лет проекту Cube – любимому компьютеру Стива Джобса Самый красивый провал Apple: 20 лет проекту Cube – любимому компьютеру Стива Джобса

История недооцененного сокровища Apple

GQ
Как понять, что за вами следят? Как понять, что за вами следят?

Способы проверить не следит ли кто-то за вашим телефоном или компьютером

GQ
От От

В иные времена приборная доска была способом самовыражения дизайнеров

Популярная механика
Как грамотно собрать образ, не потратив на это кучи денег — советы профессионала Как грамотно собрать образ, не потратив на это кучи денег — советы профессионала

Персональный шопер Дарья Андронеску советует, как грамотно составить гардероб

Cosmopolitan
Международные венчурные фонды вложили $4,5 млн в созданный в России технологичный ДМС Международные венчурные фонды вложили $4,5 млн в созданный в России технологичный ДМС

В этот проект вложились венчурные фонды AddVenture, Target Global и LVL1

Forbes
«Я две недели спал по 4 часа, чтобы узнать, как недосып влияет на продуктивность. Результаты меня удивили» «Я две недели спал по 4 часа, чтобы узнать, как недосып влияет на продуктивность. Результаты меня удивили»

Алексей Гузей — о научном эксперименте над самим собой

Reminder
Чья бы корова… Чья бы корова…

За последние десять лет потребление мяса в России возросло в два раза

Bones
Открыть в приложении